Europa registró el año pasado un récord de 18 indicaciones terapéuticas autorizadas con designación de medicamento huérfano, una más que el año anterior, de las que finalmente sólo nueve se han aprobado de momento en España.
Desde el año 2000, la Agencia Europea del Medicamento ha dado el visto bueno a 128 indicaciones para tratar enfermedades raras que afectan a una persona de cada 2.000, dentro de un proceso de autorizaciones que se ha acelerado en los últimos años debido a sistemas de aprobación condicionada o especial. Cabe recordar que en 2011 sólo se aprobaron cuatro nuevas terapias en Europa y que desde entonces se ha incrementado el ritmo hasta las 18 registradas en 2015.
La Unión Europea está aún así lejos de los 230 nuevos medicamentos huérfanos aprobados en la última década por la Agencia Federal del Medicamento. De hecho, cerca de la mitad de las nuevas terapias autorizadas el año pasado fueron para enfermedades raras en Estados Unidos, gracias a la política de incentivos fiscales de hasta el 50% de los costes de I+D que ha potenciado la investigación en esta área. Cáncer, distintos trastornos genéticos, enfermedades autoinmunes, neurológicas o infecciosas son las principales dianas de una investigación que, poco a poco, está aportando soluciones terapéuticas donde antes no existía ninguna opción de tratamiento.
En proceso de desarrollo
Las farmacéuticas tienen en proceso de desarrollo 566 medicamentos para pacientes con enfermedades raras, según datos de la patronal estadounidense de laboratorios innovadores (PhRMA). Entre estos tratamientos se incluyen 151 en tumores considerados raros y 82 en leucemias, lo que representa un 40% del total. Otras 148 terapias se encuentran en desarrollo para trastornos genéticos, incluidas la fibrosis cística o la atrofia espinal muscular. En trastornos neurológicos, como esclerosis lateral amiotrófica, hay 38 fármacos, 31 en enfermedades infecciosas, 25 para enfermedades autoinmunes, incluyendo esclerosis sistémica y artritis juvenil, según la información publicada en la página web de la patronal americana. 
La tecnología utilizada en el proceso de investigación y desarrollo de medicamentos está ayudando a acelerar el proceso, según un reciente informe de PhRMA. Así, en ELA, se están usando tecnología antisense contra ciertas mutaciones de esta enfermedad, así como terapia génica y células madre que se iniciarán en ensayos en 2016 y 2017. Otras técnicas son la fusión proteínica para tratar la beta-talasemia, un trastorno en la sangre que reduce la producción de hemoglobina, entre otras.
Entre los laboratorios que están investigando trastornos en la sangre se encuentra la multinacional española Grifols, que desarrolla un inhibidor de la alfa 1-proteinasa para el tratamiento de la fibrosis cística y la diabetes de tipo 1 en fase II de desarrollo clínico.
Mercado al alza
El potencial de crecimiento del mercado es muy alto. La consultora EvaluatePharma calcula en sus tres informes publicados hasta la fecha sobre este segmento farmacéutico que el ritmo de crecimiento anual de las ventas de medicamentos huérfanos seguirá por encima de los dos dígitos (11,7%) en los próximos años. La facturación mundial de estos productos se podría elevar así por encima de los 178.000 millones de dólares a finales de esta década, cerca del 20% del mercado innovador conjunto.
Celgene es la compañía que tiene un mayor potencial de crecimiento, según la consultora, y podría desbancar a Novartis del liderazgo de este segmento de mercado gracias a su medicamento Revlimid, que se utiliza en 14 indicaciones en Estados Unidos y Europa.
Facilidades en I+D
El interés de las compañías por estar presentes en este mercado es obvio, una vez que las autoridades sanitarias están impulsando la investigación en esta área donde no existen alternativas terapéuticas para los pacientes con distintas ventajas que permiten rentabilizar la inversión. La reducción del número de pacientes reclutados necesarios para los ensayos de Fase III minimiza el coste de desarrollo de I+D, así como la bonificación fiscal de estos gastos en el caso de EEUU.
Las farmacéuticas también se benefician del acortamiento del periodo de aprobación, que se puede situar en diez meses frente a los 13 de los fármacos de nicho amplio en EEUU, así como de elevados precios. La consultora calcula que el coste medio por paciente al año tratado con un medicamento huérfano ascendió a 111.820 dólares en Estados Unidos en 2014, frente a los 23.331 dólares para un tratamiento convencional.
Fuente: El Economista
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